Specific Biologics celuje w choroby wywołane ekspansją powtórzeń za pomocą edycji genomu Dualase®
Firma Specific Biologics Inc. ogłosiła, że zaprezentuje swoją technologię edycji genomu Dualase® na 28. corocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT). Prezentacja skupi się na zastosowaniu Dualase® do precyzyjnego usuwania patogennych powtórzeń w chorobach spowodowanych ekspansją powtórzeń.
Co to są choroby wywołane ekspansją powtórzeń?
Choroby wywołane ekspansją powtórzeń to grupa schorzeń genetycznych, w których fragment DNA, składający się z powtarzających się sekwencji, powiela się nieprawidłowo w genie. Ta ekspansja powtórzeń powoduje dysfunkcję genu i prowadzi do różnych objawów, w zależności od konkretnego genu i lokalizacji powtórzeń. Przykłady takich chorób to:
- Choroba Huntingtona (HD): Wywoływana ekspansją powtórzeń CAG w genie HTT. Prowadzi do degeneracji komórek nerwowych w mózgu, powodując problemy z ruchem, poznawaniem i stanem psychicznym.
- Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1): Wywoływana ekspansją powtórzeń CTG w genie DMPK. Powoduje osłabienie i sztywność mięśni, katarakty, problemy z sercem i inne objawy.
- Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 (SCA3): Wywoływana ekspansją powtórzeń CAG w genie ATXN3. Powoduje problemy z koordynacją, równowagą i mową.
Obecnie istnieje niewiele skutecznych terapii dla chorób wywołanych ekspansją powtórzeń.
Dualase® – nowe podejście do edycji genomu
Dualase® to technologia edycji genomu opracowana przez Specific Biologics Inc. Wykorzystuje ona enzymy, które precyzyjnie tną DNA w określonych miejscach. W przypadku chorób wywołanych ekspansją powtórzeń, Dualase® jest zaprojektowany do celowania i usuwania nieprawidłowo rozszerzonych powtórzeń w genie.
Korzyści Dualase® według Specific Biologics:
- Precyzja: Dualase® ma być wysoce precyzyjna, co minimalizuje ryzyko uszkodzenia innych części genomu.
- Skuteczność: Technologia ma potencjał do skutecznego usuwania patogennych powtórzeń, co mogłoby prowadzić do poprawy stanu pacjentów.
- Potencjalna trwała terapia: Edycja genomu ma potencjał do zapewnienia trwałej terapii, ponieważ modyfikuje sam kod genetyczny.
Prezentacja na ASGCT
Prezentacja Specific Biologics na ASGCT będzie zawierała szczegółowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa Dualase® w modelach laboratoryjnych. Naukowcy zaprezentują, jak Dualase® precyzyjnie usuwa patogenne powtórzenia i potencjalnie przywraca prawidłową funkcję genu.
Znaczenie tej informacji
Ogłoszenie to jest obiecujące dla osób cierpiących na choroby wywołane ekspansją powtórzeń. Technologie edycji genomu, takie jak Dualase®, oferują nową nadzieję na opracowanie skutecznych terapii, które mogłyby fundamentalnie zmienić życie pacjentów. Choć badania są jeszcze w fazie laboratoryjnej, potencjał Dualase® do leczenia tych dotkliwych chorób jest znaczący.
Dalsze kroki
Po udanych wynikach w badaniach laboratoryjnych, Specific Biologics planuje dalsze badania, w tym badania przedkliniczne na modelach zwierzęcych. Jeśli wyniki będą obiecujące, firma może przejść do badań klinicznych na ludziach, co stanowiłoby ważny krok w kierunku opracowania realnej terapii dla chorób wywołanych ekspansją powtórzeń.
Podsumowanie
Specific Biologics Inc. aktywnie rozwija technologię edycji genomu Dualase® jako potencjalną terapię dla chorób wywołanych ekspansją powtórzeń. Prezentacja na ASGCT jest ważnym krokiem w publicznym przedstawieniu postępów w tej obiecującej technologii. Dalsze badania i rozwój są kluczowe, aby ocenić pełny potencjał Dualase® i jego zdolność do poprawy życia osób dotkniętych tymi chorobami.
SI dostarczyła wiadomości.
Poniższe pytanie zostało użyte do uzyskania odpowiedzi z Google Gemini:
O 2025-05-06 13:30 'Specific Biologics Inc. to Present Dualase® Genome Editing for the Precise Removal of Pathogenic Repeats in Repeat Expansion Disorders at the 28th Annual American Society for Gene and Cell Therapy Meeting’ został opublikowany według PR Newswire. Proszę napisać szczegółowy artykuł z powiązanymi informacjami w zrozumiały sposób. Proszę odpowiedzieć po polsku.
241